干细胞治疗真的安全吗，如何科学评估其致癌风险，权威专家给出解答

这是一个非常重要且备受关注的问题。简单来说：是的，干细胞治疗存在导致癌症的理论风险，但这在规范的临床治疗中属于罕见事件。风险的大小高度依赖于干细胞的类型、治疗方式以及监管的严格程度。

下面我们来详细解释其中的原因、风险等级以及如何规避风险。

为什么干细胞治疗有致癌风险？

主要风险来源于干细胞的两种核心特性：自我更新和分化潜能。这些特性是治疗疾病的基础，但如果失控，也可能导致肿瘤。

1. 成瘤性风险：

   • 特别是胚胎干细胞和诱导多能干细胞：这两种干细胞具有最强的“全能性”或“多能性”，意味着它们能分化为人体任何类型的细胞，也能无限增殖。如果在移植后，哪怕有一个未分化的干细胞不受控制地继续分裂，就可能形成畸胎瘤或其他类型的肿瘤。这是此类干细胞临床应用的最大障碍之一。
   • 成体干细胞：如间充质干细胞、造血干细胞等，其分化能力相对受限，因此成瘤性风险远低于胚胎干细胞和iPSC。但如果在体外培养过程中发生基因突变，或者培养条件不当导致其特性改变，理论上仍存在增殖失控的风险。

2. 基因突变风险：

   • 体外培养环节：为了获得足够数量的细胞进行治疗，通常需要在实验室中进行扩增。在长期的培养过程中，细胞可能发生自发的基因突变。如果这些突变恰好发生在与细胞周期调控或癌症相关的基因上（如p53基因），就可能使细胞获得癌变倾向。
   • 基因编辑干细胞：在某些前沿疗法中（如CAR-T疗法或针对遗传病的基因治疗），会对干细胞进行基因改造。如果基因插入的位置不当（例如，插入到某个原癌基因附近并激活它），也可能增加致癌风险。

3. 促进已有癌细胞生长：

   • 一些研究表明，在某些特定情况下，输入的干细胞可能会通过分泌某些生长因子，间接促进体内已有的、尚未被发现的微小癌灶的生长。不过，这方面的证据尚不充分，机制也还在研究中。

   

不同类型的干细胞治疗，风险等级不同

1. 高风险（目前主要限于严格监管的临床试验）：

   • 胚胎干细胞和诱导多能干细胞疗法：因其强大的多能性，成瘤风险最高。科学家们正在努力通过多种方法（如纯化分化细胞、引入“自杀基因”等）来确保移植的细胞群体中不含未分化的多能干细胞，以降低风险。

2. 中低风险（目前临床应用更广泛）：

   • 成体干细胞疗法：例如使用间充质干细胞治疗移植物抗宿主病、自身免疫性疾病或组织修复等。由于其分化能力有限，且通常不进行长期体外扩增，成瘤风险被认为很低。全球范围内已进行的成千上万例成体干细胞治疗中，直接导致癌症的案例极为罕见。
   • 造血干细胞移植：这是最成熟、应用最久的干细胞疗法，主要用于治疗白血病、淋巴瘤等血液系统疾病。其本身致癌风险极低。但移植后患者需要长期使用免疫抑制剂，这会导致免疫监视功能下降，从而增加患继发性肿瘤（如淋巴瘤）的风险，但这并非由干细胞本身直接引起。

如何最大程度地规避风险？

为了确保安全，正规的干细胞临床研究和应用有着极其严格的监管和质量控制：

1. 严格的细胞质检：在细胞回输前，必须进行一系列严格的检测，包括：

   • 无菌检测：确保无细菌、真菌、支原体等污染。
   • 纯度与特性鉴定：确认细胞的身份和纯度。
   • 核型分析：检查染色体是否正常，排除明显遗传异常。
   • 成瘤性试验：在动物模型中测试细胞是否会导致肿瘤形成。

2. 严格的临床试验监管：所有新药或新疗法的上市，都必须经过临床前研究（动物实验）和I、II、III期临床试验的漫长过程，以逐步验证其安全性和有效性。中国的国家药品监督管理局和美国FDA等机构对此有明确规定。

3. 警惕非正规机构：最大的风险往往来自于那些不受监管、夸大宣传的非正规医疗机构。 这些机构可能：

   • 使用未经严格质检的细胞。
   • 体外培养过程不规范，导致细胞发生变异。
   • 适应症不当，向不适合的患者提供治疗。
   • 缺乏长期的随访和不良反应监测。

结论

• 理论风险存在：干细胞治疗，特别是涉及多能干细胞的疗法，确实存在导致癌症的理论风险。
• 现实风险可控：在规范、合规的临床研究和应用中，通过严格的质量控制、伦理审查和患者筛选，这种风险可以被降到非常低的水平。目前广泛使用的成体干细胞疗法，其直接致癌的风险是罕见的。
• 核心建议：对于患者和家属而言，最关键的是选择国家批准的正规三甲医院和临床试验项目，并充分了解治疗的风险与获益。切勿轻信任何宣称“包治百病”、缺乏科学依据和监管的非正规干细胞治疗机构，这些地方才是风险最高的地方。

干细胞疗法是再生医学的未来，但其发展必须建立在坚实的安全基石之上。科学界和医学界对此始终保持着高度警惕和严谨的态度。